FDA προτείνει νέα οδό για σπάνιες θεραπείες

Οι υγειονομικοί λειτουργοί πρότειναν νέες θεραπείες για σπάνιες ασθένειες. Η φαρμακοβιομηχανία δεν θεωρεί αυτές τις θεραπείες κερδοφόρες.

Οι οδηγίες του FDA δημιουργούν μια νέα οδό για εξατομικευμένες θεραπείες. Αυτές οι θεραπείες δοκιμάζονται μόνο σε λίγους ασθενείς, όπως η γονιδιακή επεξεργασία.

Ασθενείς και ερευνητές ζητούν αυτή την αλλαγή πολύ καιρό. Οι σπάνιες ασθένειες δεν ταιριάζουν στα παραδοσιακά μοντέλα έγκρισης του FDA.

Η νέα οδός δημιουργεί μια τυποποιημένη διαδικασία για πειραματικές θεραπείες. Διαφέρει από την «συμπονετική χρήση» που δεν επιτρέπει κέρδος.

Η προσέγγιση αυτή ονομάζεται «εύλογος μηχανισμός». Απαιτεί καλά κατανοητές καταστάσεις και στόχευση γενετικών ανωμαλιών.