Sarepta granskas efter andra dödsfall vid genterapi

Sarepta Therapeutics aktier sjönk mycket. Detta hände efter en rapport om ett dödsfall kopplat till deras genterapi. Genterapi är för muskelsjukdomen Duchennes muskeldystrofi.

Sarepta har stoppat leveranser av Elevidys för äldre patienter. Elevidys är en behandling för barn med Duchennes muskeldystrofi. Sjukdomen gör att pojkar tappar rörligheten och dör tidigt.

Elevidys är den första genterapin godkänd i USA för sjukdomen. Den har granskats noga sedan godkännandet 2023. Det andra dödsfallet hände hos en tonårspojke på grund av leverskada.

Äldre patienter får en större dos av medicinen. Sarepta pausar en studie och samlar experter. De ska rekommendera nya säkerhetsregler för medicinen.

Sarepta samarbetar med FDA om ändringar. FDA måste godkänna alla förändringar i hur medicinen används. Aktierna i företaget föll mycket i värde på börsen.