La lutte pour l'accès : les familles se battent pour la thérapie génique face aux maladies rares.
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Robin Alderman est très triste car son fils Camden a une maladie rare. Il existe une thérapie génique qui pourrait le guérir, mais elle n'est pas disponible pour lui.
Camden a 21 ans et il souffre du syndrome de Wiskott-Aldrich. C'est une maladie génétique qui affaiblit le système immunitaire.
Il existe un traitement expérimental pour cette maladie, mais la société Orchard Therapeutics a arrêté de l'investir. La raison ? Il n'y a pas assez de patients pour que ce soit rentable.
La famille d'Estella, une fillette de 5 ans, est confrontée au même problème. Estella souffre d'une maladie neurologique rare qui touche seulement 300 personnes aux États-Unis.
Ses parents ont collecté 200 000 dollars pour financer la recherche sur une thérapie génique. Mais c’est très difficile car les entreprises préfèrent investir dans des traitements pour des maladies plus courantes.
Questions
Pourquoi Robin Alderman est-il triste?
Robin Alderman est triste car son fils Camden a une maladie rare.
Quel âge a Camden?
Camden a 21 ans.
Quel problème rencontrent les parents d'Estella?
Les parents d'Estella rencontrent des difficultés pour financer la recherche sur une thérapie génique.
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