사렙타 유전자 치료 사망 사건 조사받아

사렙타 테라퓨틱스의 주가가 크게 떨어졌습니다. 근육병 치료 유전자 치료제와 관련된 사망이 또 발생했습니다. 회사는 치료제 배송을 중단했고, 추가 정보를 발표했습니다.

엘레비디스는 뒤쉔 근육병 치료제로 승인받았습니다. 이 치료는 근육 약화와 이동성 상실을 일으키는 유전자 질환을 치료합니다. 하지만 2023년 승인 이후 안전성 문제가 있었습니다.

두 번째 사망은 10대 소년에게서 발생했습니다. 그는 급성 간 손상으로 사망했는데, 이는 치료의 알려진 부작용입니다. 나이가 많은 환자는 더 많은 양의 치료제를 받습니다.

사렙타는 연구를 중단하고 안전 프로토콜을 만들 것입니다. 면역 억제제를 더 많이 사용할 계획입니다. 간 손상은 면역 체계 반응과 관련이 있다고 생각됩니다.

FDA는 엘레비디스 사용 변경을 승인해야 합니다. 일부 FDA 과학자는 효과에 대해 우려했습니다. 주가가 42% 이상 하락하여 약 21달러에 마감되었습니다.