Sarepta affronta indagini dopo seconda morte terapia genica

Le azioni di Sarepta Therapeutics sono diminuite molto. Questo è successo dopo la notizia di una seconda morte. La morte è legata a una terapia genica per la distrofia muscolare.

Sarepta ha detto che fermerà le spedizioni della terapia. Questo riguarda i pazienti più anziani che non camminano più. La terapia si chiama Elevidys ed è per bambini con distrofia muscolare.

Elevidys è la prima terapia genica approvata in America per questa malattia. Ma ha avuto problemi dopo l'approvazione nel 2023. La seconda morte è avvenuta in un ragazzo adolescente per problemi al fegato.

Sarepta fermerà uno studio sui pazienti più anziani. Un gruppo di esperti darà consigli per la sicurezza del farmaco. Questi consigli includono più farmaci per il sistema immunitario.

L'azienda collabora con la Food and Drug Administration. L'FDA deve approvare i cambiamenti nell'uso del farmaco. Le azioni dell'azienda sono calate di più del 42% a Wall Street.